نتیجه فاز اولیه کارآزمایی بالینی روی ژل موضعی برای درمان توده‌های پوستی نوروفیبروما
منبع
ترجمه #حمیده_ناصحی
🔺️تاریخ ۲۶ می ۲۰۲۱
🔹️ ان‌اف لکشن (یک شرکت داروشناسی که فعالیت خود را در راستای توسعه روشهای درمانی برای درمان اختلالات نادرخاصی متمرکز کرده است) از نتایج مثبت مرحله‌اول فاز ۲ یک آزمایش بالینی خبر داد که بر روی استفاده از ژل موضعی ، برای سرکوب مسیر توده‌های نورفیبرومای پوستی کار می‌کند.
در این کارآزمایی ، ۴۸ نفر به طور تصادفی انتخاب شدند که به صورت گروه های سه نفره تحت کارآزمایی قرار گرفتند. هر یک از افراد یک بار در روز ژل را با دوز 0.05٪ ، 0.15٪ یا 0.5٪ (به مدت 28 روز) دریافت کردند.
بدن افراد تحت آزمایش، به خوبی ژل را پذیرفت. هیچ عارضه جانبی جدی گزارش نشد و هیچ عارضه جانبی مربوط به ژل نشان داده نشده است. همه عوارض جانبی،خفیف تا متوسط بودند و درصدهایی مشابه در سایر گروه‌های تحت آزمایش نیز اتفاق افتادند.
داروهای مهارکننده MEK مانند (سلومتنیب) که قبلا روی آنها کار شده بود و از راه خوراکی تجویز می شدند، دارای عوارض جانبی مشترک عوارض پوستی ، اسهال ، تورم و خستگی هستند. بر خلاف مهارکننده‌های خوراکی که می‌توانند باعث ایجاد بثورات شدید پوستی شوند ، در طول درمان با ژل بثورات پوستی مشاهده نشد.
47 نفر از 48 شرکت کننده، دوره آزمایشی را به پایان رساندند. یک نفر به دلیل کرونا، از ادامه درمان منصرف شد.
🔸🔹🔸
افراد مبتلا به نوروفیبروماتوز نوع یک ، دچار جهش در کدگذاری ژن تولید کننده نوروفیبرومین، که نوعی سرکوبگر تومور است هستند. این اختلال در کدگذاری و اختلال در تولید پروتئین منجر به افزایش رشد تومورهای نوروفیبروماتوز می‌شود. درمان آزمایشی تومورهای پوستی با ژل NFX-179 تنها به مدت ۲۸ روز باعث سرکوب این تومورها شد.
تومورهای تحت درمان با این ژل موضعی بیانگر آماری رضایت بخش بودند.
کاهش ۴۷ درصدی در تومورهای تحت درمان با ژل دوز ۰/۵ درصد، کاهش ۲۶ درصدی در تومورهای تحت درمان با ژل ۰/۱۵ درصد و کمترین دوز دارو کاهش ۱۰ درصدی در تومورهای تحت درمان با ژل ، ۰/۰۵ درصد را نشان داد.
🔹️این دارو از خانواده داروهای بازدارنده‌ی تومور است که به صورت ژل موضعی تهیه شده است. مرحله نخست این کارآزمایی، از آگوست سال گذشته ، روی بیماران ۱۸ سال به بالا مورد آزمایش قرار گرفته و پیش بینی می‌شود تا ماه جولای سال جاری طول بکشد.
🔹️دکتر گای وبستر ، مدیر ارشد شرکت ان‌اف لکشن گفت:
"ما از داده‌های به دست آمده بسیار خوشحالیم، چرا که نشان می دهد ژل NFX-179 به خوبی می‌تواند روی بیماران استفاده شده و از نظر بالینی باعث مهار تومورهای پوستی شود. این داده‌ها با روند اولیه غیر منتظره‌ای که در کاهش حجم تومورهای پوستی تنها پس از 28 روز درمان مشاهده شد، از این فرضیه که ژل NFX-179 یک درمان مهم و جدید برای بیماران ان.اف نوع یک است، پشتیبانی می‌کند. ما چشم انتظار پیشرفت این ژل در مرحله بعدی آزمایش بالینی هستیم. در مرحله بعدی در مورد تأثیر طولانی مدت دارو روی تومورهای پوستی کار خواهد شد و همچنین شروع به آزمایش این ژل برای درمان سایرعوارض پوستی خواهیم کرد. "
امید است که ژل NFX-179 بتواند به راه حلی برای بهبود زندگی بیماران نوروفیبروماتوز که از توده‌های نوروفیبرومای پوستی دردناک و گاه بدشکل که امروزه هیچ درمان دارویی تایید شده‌ای برای آنها وجود ندارد، رنج می‌برند، تبدیل شود."
مراکزی که این کار آزمایی در آنها در حال انجام است به قرار زیر است
🔸 مرکز مطالعات بالینی مینسوتا واقع در آمریکا، نیوبرینگتون،
🔸مرکز مطالعات بالینی پوست واقع در آمریکا فرمونت، کالیفرنیا
🔸مطالعات پوست در آمریکا، تگزاس، اوستین
🔸دانشکده پزشکی تگزاس
🔸انجمن مطالعات و تحقیقات لینچبرگ ، ویرجینیا
بسم الله الرحمن الرحیم. یا من اسمه دوا و ذکره شفاء.