#سیرولیموس پماد موضعی به عنوان یک درمان موثر برای نوروفیبروم عمیق در بیمار مبتلا به نوروفیبروماتوز نوع یک

یک پسر چهارده ساله مبتلا به نوروفیبروماتوز نوع یک با نوروفیبروم دردناک در کف دست راست خود مراجعه کرد. ضایعه با سیرولیموس موضعی درمان شد که منجر به کاهش اندازه و درد و بهبود عملکرد حرکتی دست وی شد. این مورد اثربخشی سیرولیموس موضعی را در مدیریت نوروفیبروم در نوروفیبروماتوز نوع یک شان می دهد.

کلمات کلیدی: نوروفیبروم; نوروفیبروماتوز نوع یک؛ سیرولیموس

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30828862

#دارو
#درمان

اسامی پژوهشگران
Neel Malhotra, Jonathan Michael Stephen Levy, Loretta Fiorillo

دانشگاه البرتا - کانادا
University of Alberta, Edmonton, Alberta, Canada

طبقه بندی دارویی:
مهار کننده های ایمنی
داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی
نام دیگر: راپامایسین

Sirolimus

پژوهش دیگری در سال 2023 انجام شد یعنی سال 1402

Pilot study for the treatment of cutaneous neurofibromas in neurofibromatosis type 1 patients using topical sirolimus gel

Wataya-Kaneda M, Watanabe Y, Nakamura A, Yamamoto K, Okada K, Maeda S, Nimura K, Saga K, Katayama I.J Am Acad Dermatol. 2023 Apr;88(4):877-880. doi: 10.1016/j.jaad.2022.08.066.

مطالعه مقدماتی برای درمان نوروفیبروم های پوستی در بیماران نوروفیبروماتوز نوع 1 با استفاده از ژل موضعی سیرولیموس.

اصل مقاله در دسترس نبود

مقالات مشابه

Similar articles

• Pilot study for the treatment of cutaneous neurofibromas in neurofibromatosis type 1 patients using topical sirolimus gel.

  Wataya-Kaneda M, Watanabe Y, Nakamura A, Yamamoto K, Okada K, Maeda S, Nimura K, Saga K, Katayama I.J Am Acad Dermatol. 2023 Apr;88(4):877-880. doi: 10.1016/j.jaad.2022.08.066. Epub 2022 Nov 2.PMID: 36334988 No abstract available.

• Prevalence and clinicopathological characteristics of lipomatous neurofibromas in neurofibromatosis 1: An investigation of 229 cutaneous neurofibromas and a systematic review of the literature.

  Rozza-de-Menezes RE, Brum CAI, Gaglionone NC, de Sousa Almeida LM, Andrade-Losso RM, Paiva BVB, Faveret PLS, da Silva AV, Siqueira OHK, Riccardi VM, Cunha KS.J Cutan Pathol. 2018 Oct;45(10):743-753. doi: 10.1111/cup.13315. Epub 2018 Aug 1.PMID: 29959804 Review.

• Sirolimus for progressive neurofibromatosis type 1-associated plexiform neurofibromas: a neurofibromatosis Clinical Trials Consortium phase II study.

  Weiss B, Widemann BC, Wolters P, Dombi E, Vinks A, Cantor A, Perentesis J, Schorry E, Ullrich N, Gutmann DH, Tonsgard J, Viskochil D, Korf B, Packer RJ, Fisher MJ.Neuro Oncol. 2015 Apr;17(4):596-603. doi: 10.1093/neuonc/nou235. Epub 2014 Oct 14.PMID: 25314964 Free PMC article. Clinical Trial.

برای تعیین اثربخشی و ایمنی ژل سیرولیموس، یک مطالعه آزمایشی تصادفی، دوسوکور، کنترل شده با دارونما، 64 نفر از مارس 2016 تا 2017 انجام شد.

این کارآزمایی ژل سیرولیموس 0.2 درصد و 0.4 درصد را بررسی کرد که غلظت بالایی از سیرولیموس را از طریق کاربرد موضعی به پوست رساند

67 شرکت‌کننده به‌طور تصادفی به هر گروه ژل یا دارونما داده شد

به ضایعات بیمار دو بار در روز به مدت 24 هفته ژل زده شد

بیمار در سنین 27-68 سال وارد مطالعه شدند.

نتایج سی تی اسکن نشان داد که کاهش حجم تومور وابسته به دوز رخ داده است. حجم تومور در گروه سیرولیموس 0.4 درصد کاهش یافت

عمده ترین واکنش جانبی دارویی خارش بود. هیچ عارضه جانبی قابل توجهی مشاهده نشد.

J Am Acad Dermatol

• . 2023 Apr;88(4):877-880. doi: 10.1016/j.jaad.2022.08.066. Epub 2022 Nov 2.

Pilot study for the treatment of cutaneous neurofibromas in neurofibromatosis type 1 patients using topical sirolimus gel

Mari Wataya-Kaneda 1, Yoshiyuki Watanabe 2, Ayumi Nakamura 3, Kouji Yamamoto 4, Kiyoshi Okada 5, Shinichiro Maeda 6, Keisuke Nimura 7, Kotaro Saga 7, Ichiro Katayama 8

DOI: 10.1016/j.jaad.2022.08.066

No abstract available

دستورالعمل درمانی برای بزرگسالان

نوروفیبروماتوز نوع 1 (NF1) یکی از شایع ترین اختلالات ژنتیکی نوروپوتانئوس است. مشخصه این بیماری ضایعات پوستی به شکل لکه‌های کافه‌آو لایت، افلیدها و نوروفیبروم‌های پوستی مشخصه است. سایر تظاهرات شایع عبارتند از ناهنجاری های استخوانی، "واسکولوپاتی NF1" و اختلالات عصبی شناختی. علاوه بر این، بیماران در معرض خطر افزایش طیف گسترده ای از نئوپلاسم های بدخیم، از جمله تبدیل بدخیم نوروفیبروم های پلکسی فرم هستند. شناخت ویژگی های بالینی مختلف این اختلال و ارائه یک رویکرد پیگیری و درمانی زودهنگام و چند رشته ای به منظور ارائه مراقبت مطلوب به این بیماران که با یک بیماری چند سیستمی بالقوه شدید مراجعه می کنند، ضروری است. این مرور، تشخیص و ویژگی‌های بالینی اصلی را خلاصه می‌کند و پروتکلی را برای غربالگری و پیگیری بیماران بزرگسال مبتلا به NF1 پیشنهاد می‌کند.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35688675